Tratamentos medicamentosos

Corticosteroides: são usados há décadas e continuam sendo parte essencial do tratamento da doença.

Novas terapias: nos últimos anos, novas abordagens passaram a fazer parte do cenário terapêutico da DMD no Brasil. Entre elas estão um medicamento não-esteroidal aprovado pela Anvisa em 2026 para pacientes deambulantes e não-deambulantes a partir de 6 anos, em conjunto com corticoides, e uma terapia gênica com registro excepcional no Brasil, atualmente com uso suspenso enquanto sua segurança e eficácia continuam sendo avaliadas pela Anvisa.